di Paolo De Lillo*
ROMA, domenica, 20 febbraio 2011 (ZENIT.org).- In campo neurologico i trapianti di cellule staminali del cordone ombelicale riguardano il retinoblastoma, casi recenti di trauma cerebrale e anossia cerebrale, in regime sperimentale, e rari casi di disgenesia del corpo calloso, ma, soprattutto, diversi pazienti con neuroblastoma e paralisi cerebrale. Proprio il primo trapianto autologo da cordone ombelicale nel 1999 fu eseguito su un bambino colpito da neuroblastoma.
Il neuroblastoma è una rara neoplasia, ma una delle più frequenti nell’ infanzia, e origina dalle cellule del tessuto nervoso simpatico localizzate nelle ghiandole surrenali, oppure in alcuni gruppi di cellule nervose, i gangli, presenti nel collo, nel torace e nell’ addome ai lati della colonna vertebrale(1) . Fa parte di un gruppo più vasto di tumori, al quale appartiene anche il feocromocitoma, che istologicamente originano dalle cellule del primitivo tessuto neuroectodermico della cresta neurale. Il neuroblastoma produce spesso catecolamine, determinandone alti livelli nelle urine e nel sangue, utili per la diagnosi. Segni frequenti di malattia sono febbre, disappetenza, anemia, ecchimosi intorno alle orbite. Le metastasi, numerose e precoci, colpiscono le ossa, la regione dell’ orbita ed i linfonodi, il fegato ed il midollo osseo.
E’ fondamentale la diagnosi precoce, perché se si interviene nei primi stadi della malattia la sopravvivenza è elevata: vanno ricercati i metaboliti urinari delle catecolamine: acido vanilmandelico ed acido omovanillico; va valutata l’ estensione della malattia con indagini radiologiche standard, TAC, risonanza magnetica nucleare, urografia ed, eventualmente, mielografia. Va eseguito, per confermare definitivamente la diagnosi, un esame del midollo osseo e, se necessario, un prelievo bioptico nella sede più facilmente aggredibile.
In passato la terapia era essenzialmente chirurgica, associata o meno a radioterapia e chemioterapia in base allo stadio clinico(2). Tuttavia dal 1999 ha un ruolo sempre più importante il trapianto delle staminali cordonali, in particolare nello stadio 4, quando il tumore ha dato metastasi nel midollo osseo, fegato, ossa. Esso deve seguire la chirurgia ed alte dosi di chemioterapia per ottenere un trattamento molto aggressivo. La prima a beneficiare di questa nuova terapia è stata una bambina di 19 mesi, poi guarita, che aveva conservato queste preziose cellule alla nascita perché il fratellino era malato di leucemia mieloide acuta(1).
Più recente è l’ uso delle staminali del cordone ombelicale per la paralisi cerebrale infantile, ma con numerosi casi risolti positivamente, anche se va mantenuto il massimo della prudenza su terapie così innovative e in evoluzione. A questo scopo le cordonali sono state utilizzate negli Stati Uniti per la prima volta con successo nel trattamento di una bambina di due anni, Chloe Levine, nata con una grave paralisi cerebrale, che le impediva di muovere la parte destra del corpo. Dopo due mesi, grazie all’ azione di queste staminali autologhe, Chloe aveva recuperato già il 50% delle proprie funzioni(3) . La Paralisi Cerebrale Infantile è una patologia che deriva da una lesione precoce del Sistema Nervoso Centrale, verificatasi in epoca prenatale, perinatale o postnatale, e comunque entro i primi 3 anni di vita del bambino. A causa delle lesioni alcune funzioni non si sviluppano o lo fanno solo parzialmente, causando invalidità permanente nelle aree sensoriali, cognitive e, soprattutto, motorie. Sebbene grazie alla riabilitazione ed alla chirurgia potessero verificarsi dei miglioramenti, per questa grave patologia non esisteva una vera e propria cura(4).
Complessivamente sono colpiti 1-2 bambini su 1.000 . Si tratta spesso di prematuri, nati da parto travagliato oppure da neonati copiti da malattie subito prima o subito dopo la nascita. I meccanismi induttori del danno sono vari: tossici, infettivi, legati al trauma del parto, soprattutto all’ asfissia. Si dividono in 3 gruppi: 1) Neonati colpiti da ittero grave o da mancanza d’ ossigeno, che causano danni ai centri del SNC che regolano i movimenti fini del corpo. L’attività motoria risulta turbata per un diminuito controllo del tono muscolare: presentano dapprima rilassamento dei muscoli, poi rigidità; compaiono movimenti involontari, bruschi, ampi, irregolari, che disturbano l’ esecuzione di quelli volontari; 2) Neonati che nei primissimi mesi di vita presentano povertà dei movimenti e ritardo delle “posture di raddrizzamento”, espressione di uno scarso tono muscolare, e successivamente di una carente capacità a coordinare la posizione e gli spostamenti della testa, del tronco e degli arti. E’ frequente la compromissione dell’intelligenza; 3) Bambini che prima d’iniziare a camminare, se messi in piedi, iperestendono gli arti, appoggiano sul piano la punta dei piedi, ma non i talloni, mentre le gambe sono incrociate a forbici. Questo è dovuto al fatto che i muscoli estensori ed adduttori, al contatto del piede con il piano d’ appoggio, entrano in ipertono(2).
Dawn Vargo, esperto di biotica per la Focus on the Family Action, dopo questo primo successo con le staminali cordonali, ha dichiarato che “il recupero di Chloe dimostra che si possono raggiungere gli stessi risultati senza l’ impiego distruttivo degli embrioni”(3). Una recente sperimentazione sugli animali ha dato risultati molto positivi: le staminali si sono dimostrate in grado di riparare le cellule cerebrali danneggiate e sostituire quelle morte. Per questo motivo la Food and Drug Administration ha avviato una sperimentazione presso l’ Università della Georgia, per valutare gli effetti delle staminali sui pazienti colpiti da questa malattia selezionati correttamente e in doppio cieco. In questi ultimi anni i bambini trattati spesso sono migliorati vistosamente, ma nessuno aveva mai iniziato un trial vero e proprio. Sono state usate le cellule del cordone ombelicale autologhe perché evitano completamente il rischio di un rigetto(4).
Nello scorso mese di luglio una bambina italiana di 20 mesi, colpita da stroke perinatale, è stata sottoposta ad infusione delle staminali del suo cordone ombelicale crioconservate. Il trattamento è stato eseguito presso il dipartimento Blood and Marrow Transplant diretto dal dr. Joanne Kurtzberg del Medical Center della prestigiosa Duke University di Durham nella Carolina del Nord, dove viene portata avanti una sperimentazione del tutto analoga a quella della Geogia. In questa stessa università è stata curata Dallas Hextell: a 8 mesi gli è stata diagnosticata una paralisi cerebrale, dovuta ad una privazione d’ossigeno nell’utero o alla nascita. Una settimana dopo l’ auto-trapianto il bambino ha iniziato improvvisamente a parlare, chiamando la mamma, era molto più cosciente di quanto accadesse intorno a sé.
Dopo alcune settimane è scomparso lo spasmo agli occhi. Ora che ha 2 anni è capace di camminare ed ha acquisito capacità motorie e cognitive impensabili per un paziente colpito da questo tipo di malattia(5,6).
1) Oxford University Press – vol. 100, issue 24 – 17/11/2008
2) Nuovo Roversi – Diagnosi e Terapia – Ariete Editore – 2006
3) Aduc Salute – 31/07/2008
4) Corriere. It – 06/03/2010
5) Corriere Della Sera – 03/03/2010
6) Baby Magazine – 04/03/2010
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*Paolo De Lillo è dottore in Farmacia.
